由上海企業(yè)研發(fā)的全球首款、同時(shí)獲得中美兩國(guó)臨床試驗(yàn)批件的帕金森自體細(xì)胞藥，取得突破性進(jìn)展，一期入組患者癥狀持續(xù)改善，生活質(zhì)量顯著提升。

年近七旬的金女士患有帕金森病，去年9月接受了自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療。作為全球首批接受這一療法的帕金森病患者之一，金女士所用的藥物是上海企業(yè)自主研發(fā)的一款細(xì)胞注射液，也是全球首款獲得“中美雙批”的帕金森自體細(xì)胞藥。金女士現(xiàn)在癥狀明顯緩解，生活質(zhì)量大大提高。

“我以前手抖，筷子敲碗都不停的。”金女士說(shuō)，以前肌張力很高、很累，走路腰都直不起來(lái)，現(xiàn)在能夠站起來(lái)了。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，患者因腦內(nèi)產(chǎn)生“多巴胺”的神經(jīng)元丟失，出現(xiàn)肢體震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀，嚴(yán)重者會(huì)喪失運(yùn)動(dòng)功能與生活自理能力。傳統(tǒng)藥物治療雖能緩解癥狀，但無(wú)法阻止疾病進(jìn)展。而這一細(xì)胞療法，通過(guò)微創(chuàng)手術(shù)，將一種特定的干細(xì)胞移植入腦部，使患者能夠源源不斷分泌“多巴胺”，為帕金森病治療提供全新路徑。

“細(xì)胞治療的原理跟小分子藥物是完全不一樣的，”中國(guó)科學(xué)院腦智卓越中心高級(jí)研究員陳躍軍在接受采訪時(shí)指出，“它是一個(gè)再生修復(fù)機(jī)制。我們?cè)隗w外去生成一些神經(jīng)細(xì)胞，這些細(xì)胞移植以后，就會(huì)變成多巴胺神經(jīng)元，然后就會(huì)在腦內(nèi)持續(xù)分泌多巴胺。”

目前，這一藥物已完成I期臨床試驗(yàn)的入組，正有序推進(jìn)II期臨床試驗(yàn)。值得一提的是，手術(shù)完成至今時(shí)間最長(zhǎng)的患者已滿一年，多項(xiàng)臨床與影像學(xué)指標(biāo)都呈現(xiàn)積極改善。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍告訴記者：“目前這個(gè)患者基本上每個(gè)月都到外面去旅游，我覺(jué)得這是很令人振奮的一個(gè)消息。”

目前，我國(guó)有500萬(wàn)帕金森病患者，隨著這項(xiàng)研究的持續(xù)深入，團(tuán)隊(duì)也在布局更具創(chuàng)新性與可及性的治療方案，未來(lái)將不斷優(yōu)化，包括降低治療價(jià)格，讓前沿細(xì)胞療法惠及更多患者。