上海細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域再傳好消息。上海一科技企業(yè)自主研發(fā)的全球首個(gè)難治性癲癇的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來(lái)源異體細(xì)胞藥物，一個(gè)月內(nèi)接連獲得美國(guó)和中國(guó)的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，成為目前全球唯一在這一領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“中美雙批”的創(chuàng)新產(chǎn)品，有望改寫難治性癲癇的治療格局。

與傳統(tǒng)小分子藥物“治標(biāo)不治本”不同，這款藥物直擊癲癇發(fā)病的“病根”，通過(guò)立體定位微創(chuàng)手術(shù)，精準(zhǔn)移植細(xì)胞藥物，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)環(huán)路的修復(fù)與功能重建。手術(shù)約一個(gè)小時(shí)就可完成。

中國(guó)科學(xué)院腦智卓越中心高級(jí)研究員陳躍軍介紹，該藥物是抑制性的神經(jīng)元，會(huì)釋放抑制性的神經(jīng)遞質(zhì)。在治療過(guò)程中，醫(yī)生將這群細(xì)胞藥物局部注射至患者癲癇發(fā)作的腦區(qū)，通過(guò)重塑局部腦功能來(lái)達(dá)到治療目的。陳躍軍表示，患者接受治療后，通常5至7天即可出院。從理論上講，該藥物可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期甚至終身有效。

癲癇是全球最常見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，全球患病人數(shù)約7000萬(wàn)，中國(guó)就有約1000萬(wàn)患者，其中三成屬于“藥物難治性”癲癇。而這款細(xì)胞藥物一舉突破了傳統(tǒng)對(duì)癥治療的局限，邁向了疾病修復(fù)型治療。

目前，這款藥物已獲得美國(guó)和中國(guó)的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)將在2030年左右，正式獲批上市。不止是為癲癇患者帶來(lái)福音，這款藥的技術(shù)路徑還有望覆蓋多種神經(jīng)性疾病。目前，基于這一機(jī)制的全球首個(gè)中美臨床試驗(yàn)雙批的帕金森病細(xì)胞藥物，正在上海瑞金醫(yī)院開(kāi)展I期臨床試驗(yàn)。

躍賽生物首席執(zhí)行官吳嵐林表示，除難治性癲癇外，團(tuán)隊(duì)還將繼續(xù)探索干細(xì)胞科技在阿爾茨海默病及其他適合采用細(xì)胞替代療法的疾病領(lǐng)域中的應(yīng)用，力求造福更多神經(jīng)退行性疾病患者。

這款創(chuàng)新產(chǎn)品，是上海近年來(lái)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展的一個(gè)縮影。目前，在生物醫(yī)藥前沿賽道，上海正著力打造張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園、浦江基因未來(lái)谷等，集聚了數(shù)百家相關(guān)企業(yè)，占我國(guó)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)的三分之一。