作為六赴進博的“全勤生“，來自法國的醫(yī)藥健康企業(yè)賽諾菲在本屆進博會上首次展出了全球針對血友病開發(fā)的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物耐而贊。血友病是一種持續(xù)終生的遺傳性出血性疾病，患者身體內天生缺少特定的凝血因子，從而終生伴隨著“血流不止”的痛苦。

借力進博會的強大溢出效應，作為一款去年首次亮相用于龐貝病的酶替代治療（ERT）的罕見病藥物在本屆進博舉辦前夕正式在華獲批，完成了從“展品”到“商品”的華麗變身。

2023年9月，國家衛(wèi)健委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，標志著中國罕見病領域研究與疾病保障迎來更深層次推動與機遇，也讓罕見病患者這一群體再次走入大眾視野。作為一家深耕40多年的外資企業(yè)，賽諾菲見證我國罕見病領域診療及生態(tài)保障體系的進步，多年來積極與國內公益慈善組織通過為罕見病高危人群開展篩查項目、中國溶酶體貯積癥(LSDs)診療能力建設項目、慈善救助等方面助力我國罕見病生態(tài)的構建。